■간암을 정복하는 기업-박셀바이오!

□박셀바이오, 식약처 NK치료제 간암 '치료목적 사용승인'획득

기존 임상 기준에 포함되지 않은 환자에 치료기회 제공

'Vax-NK/HCC'美 간학회서 진행성 간암치료제 임상2상, DCR 100% 예비연구결과발표

예후가 좋지않은 진행성 간암환자12명중 4명 에게서 암세포가 완전사라진 완전관해 관찰

항암면역치료제 개발 전문기업 박셀바이오는 자사의 진행성 간암 치료제 'Vax-NK/HCC'가 진행성 간암 환자를 대상

으로 '치료목적 사용승인'을 받았다고  밝혔다.

<박셀바이오-전남 생물의약연구센터>

회사에 따르면, 식품의약품안전처는 전날 박셀바이오가 신청한 간암 환자를 대상으로 한 Vax-NK/HCC의 치료목적

사용승인을 허가했다.

치료목적 사용승인 제도는 생명이 위태로울 수 있는 중대한 상황이나 대체 치료 수단이 없다고 판단하는 경우 등에

놓인 환자에게 치료제의 품목허가를 받기 전 사용할 수 있도록 허가하는 제도이다. 통상 응급임상 제도로 알려져 있다.

박셀바이오가 임상2a상 연구를 진행중인 Vax-NK/HCC는 진행성 간암을 적응증으로 하는 자가유래 방식의 환자 맞춤

형 세포치료제다. 높은 안전성과 치료 효과를 논문과 국내외 학술대회 등을 통해 발표하고 있으며, 업계의 많은 관심을

받고 있다.

이 회사는 현재까지 지방육종, 교모세포종 등 총 9개의 암종을 대상으로 11건의 치료 목적 사용승인을 받아 시행해왔

다.

  간암의 경우 2019년 한차례 치료를 진행한 사례가 있다. 당시 기존의 전신 항암제 치료에 실패하고 다발성 폐전이가

악화되고 있어 장기 생존을 기대하기 어려웠던 간암 말기 환자가 응급임상을 진행한 후 완전관해(CR) 판정을 받았으며

현재까지 3년 넘게 생존해 있다. 이 케이스는 지난 3월 11일 한 특별기획 방송을 통해 방영되기도 했다

박셀바이오 이제중 대표는 "치료목적 사용승인 제도를 통해 더 많은 말기 암 환자에게 치료 기회를 제공하겠다"고 말

했다.

이어 "당사의 주력 파이프라인인 Vax-NK/HCC 치료제 외에 진행성 췌장암, 난치성 소세포폐암 등 신규 임상 역시 준

비가 원활히 진행되고 있으며, Vax-NK 플랫폼을 확장하는 데 전념을 다 할 것"이라고 덧붙였다.

한편 박셀바이오는 지난 연말 간질환 분야 세계 최대 규모 학회인 미국 간학회(AASLD)에서 진행성 간암 치료제 Vax-

NK/HCC 예비연구결과를 발표한바  있다.

박셀바이오는  AASLD에서 ORR(Objective Response Rate, 객관적 반응률) 66.7%, DCR(Disease Control Rate,

질병 통제율) 100% 등의 예비연구결과가 담긴 이포스터를 발표해 우수한 세포치료제 기술력을 재확인했다.

AASLD는 유럽 간학회(EASL)와 더불어 간질환분야 세계 최대 학회로, 1950년 설립된 이후 1만여명의 연구자들이 참

여하는 권위있는 단체다.

완전반응과 부분반응의 비율인 객관적 반응율은 66.7%, 여기에 안정성 병변까지 포함한 질병통제율은 100%의 결

과를 보였다고 박셀바이오는 설명했다. 이는 예후가 좋지 않은 진행성 간암을 대상으로 진행한 임상연구에서 관찰된

결과로는 획기적인 수치로, 학회에서도 많은 관계자들의 주목을 받았다.

 예비연구결과에서는 총 12명의 환자 중 4명에서 완전반응(CR)이 관찰됐다. 부분반응(PR)과 안정성 병변(SD) 역시

각각 4명씩 관찰됐다.

이로써 박셀바이오는 완전반응과 부분반응의 비율인 객관적 반응율은 66.7%, 여기에 안정성 병변까지 포함한 질병

통제율은 100%의 결과를 보였다. 이는 예후가 좋지 않은 진행성 간암을 대상으로 진행한 임상연구에서 관찰된 결과

로는 획기적인 수치로 학회에서도 많은 관계자들의 주목을 받았다.

예비 결과에서 총 12명의 환자 중 4명에게서 암이 완전히 사라졌다는 의미의 '완전관해(CR)'가 관찰됐다.

암 크기가 원래보다 반 이상으로 크기가 줄었다는 의미의 부분관해(PR)와 항암치료 후에도 암의 크기가 더 이상 커지

지 않았다는 것을 의미하는 안정병변(SD)은 각각 4명으로 나타났다.

이에 따라 회사는 객관적 반응률은 66.7%, 질병통제율은 100%의 결과를 보였다고 전했다.

다시 말해, 66.7%의 환자의 암세포 크기가 줄었다는 의미이고, 환자 전원의 암세포가 성장을 멈추거나 크기가 줄어들

거나 사라졌다는 뜻이다.

박셀바이오 관계자는 "간 질환 분야 최고 권위있는 학회인 AASLD를 통해 다시한번 Vax-NK/HCC의 우수한 치료효과

와 가능성을 세계적으로 알렸다"고 말했다.

Vax-NK/HCC는 박셀바이오에서 임상연구를 진행중인 자가유래 방식의 항암면역세포치료제로 간암 중에서도 예후가

좋지 않은 진행성 간암을 적응증으로 해 총 20명의 환자를 대상으로 전국 5곳의 대학병원에서 임상2a상 연구를 진행

중이다.

박셀바이오 관계자는 "아직 임상2a상 연구가 완전히 종료된 것은 아니지만 20명의 환자 중 12명의 환자에 대한 데이

터인 것을 감안하더라도 박셀바이오가 발표한 결과는 임상1상 연구에 이어 66.7%의 ORR(객관적 반응률)과 100%

의 DCR(질병 조절률)을 관찰하며 그 가치를 증명했다"고 밝혔다