■압타머사이언스, 내년 신약개발 본격적인 성장궤도 진입코멘트1

<압타머사이언스 일간차트>

■압타머사이언스

-전세계적으로 독보적 압타머 응용기술 1위기업-약250개 압타머 기술확보

-2022년 상반기 3대 신약 개발 성과 돌출 예정

-자체 개발한 폐암 조기 진단키트도 내년부터 본격 매출 확보예정

-현재 9개 신약 파이프라인 확보, 개발중

1) 간암치료제 AST-201- 임상시험을 위한 위탁개발생산(CDMO) 선정 완료-내년 상반기 임상 1상 예정 

2) 당뇨병 치료제 AST-101- 내년 상반기 임상 1상 진입 목표-현재 글로벌 제약사 6개사와 비밀유지조항을

    맺은 상태로1개사와는 후보물질 검증단계(MTA) 계약 체결완료

3) 뇌혈관장벽(BBB) 셔틀 플랫폼-기술개발완료, 내년 상반기 임상 1상 진입목표 -뉴라메디와 파킨슨병 치료제

    공동 연구 및 개발 계약체결 완료-향후 파킨슨병을 비롯한 뇌 질환 치료제 시장 확실한  선점적 지위 확보 

4) 폐암 조기 진단키트 (AptoDetect-lung)-국내 식품의약품안전처와 유럽의약품청(EMA) 제품인증(CE) 완료

    연말이나 내년초부터 본격적인 매출시작-대형 의료기관 3곳과 수탁·공급계약을 맺고 제품을 공급 중

    또한 중국과 싱가포르에서 임상을 진행하고 있어 향후 중국 및 동남아향 매출이 확대가 가시화될 것

***차세대 압타머 치료기술***

향후 항암 치료제 시장을 선점하기 위해서 압타머 기술은 필수이며  압타머 기반 신제품 치료제 및 진단분야의

성장 모멘텀은 더욱 강화될것

압타머사이언스는 신약 개발에 필요한 응용기술을 모두 보유한 유일한 기업으로 경쟁사 대비 빠른 파이프라인별

 큰 성과가 기대됨

압타머는 표적 단백질에 결합하는 단일 가닥의 핵산 물질로, 화학적 합성을 통해 만들어진다. 항체처럼 질병 단백질 항원 수용체와 결합하는 약물 전달체다. 다시 말해 병든 세포까지 약물을 정확하게 전달하는 배달부다. 이 배달부는 기존 전달체보다 배달 정확도가 높고 케미칼(저분자화합물), 올리고(RNA), 항체(바이오) 등 다양한 약물을 전달할 수 있다.

특히 항체+약물 접합체’(ADC) 형태의 표적항암제가 여러 한계를 노출하며 더욱더 시장 관심이 높아졌다. ADC는 항체 표면에 2~8개 약물이 무작위로 결합해 순도 높은 단일 물질 생산이 어렵다. 결국 복합 물질 약물은 혈중 내 흡수율이 떨어지면서 세포독성 문제를 야기했다. 이 때문에 ADC 약물 개발사엔 약물·항체 황금 비율을 찾는 게 핵심 기술이 됐다. 하지만 압타머는 균일한 약물 접합이 가능해 순도 높은 단일 물질 생산이 가능하다. ‘약물·항체 비율’도 압타머에선 필요없다.

차세대 치료제 시장을 선점하기 위해선 압타머 기술이 필수다. 아무리 효능이 뛰어난 약물이라도 타깃 질환 단백질 세포 안에서 발현되지 않으면 소용없기 때문이다. 시장 관심은 날로 증가하고 있다. 압타머 관련 누적 논문 게재 건수는 지난 1992년 1개에서 지난해 1만6586건까지 늘어났다. 글로벌 시장조사기관 ‘트랜스페런시 마켓 리서치’에 따르면 압타머 시장 규모가 오는 2025년 59억달러(7조원)에 이를 것으로 전망했다.

놀랍게도 압타머사이언스가 세계 최고 수준의 압타머 기술을 보유 중이다. 압타머사이언스는 10년 전 포항공대 압타머사업단이 분리(스핀오프)됐다. 이 회사는 독보적인 압타머 기술을 앞세워 신약 파이프라인을 공산품 찍어내듯 만들고 있다. 전체 직원 숫자는 36명에 불과하다. 그럼에도 설립 10년차에 무려 9개 파이프라인을 확보했다. 후보물질 1개 개발하는데 통상 5~6년이 소요된다는 점을 감안하면 압타머사이언스의 파이프라인숫자는 업계 평균과 한참 웃돈다.

김기석 압타머사이언스 플랫폼 본부장(박사)은 “우리는 타깃 단백질 항원 수용체를 똑같이 모방하는 기술을 보유 중”이라며 “그렇기 때문에 항원 수용체와 잘 결합하는 압타머를 만들어낼 수 있다. 자연스레 약물 효능은 극대화될 수밖에 없다”고 설명했다. 이어 “압타머사이언스는 세계 최고 압타머 기술을 바탕으로 후보물질 개발에 1~2년이면 충분하다”고 부연했다.

반면 경쟁 압타머 기반 바이오텍들은 항원 수용체를 실제와 가깝게 구현하는 기술 자체가 없다. 그 결과 압타머와 경쟁사의 기술력은 큰 차이를 나타낸다. 

압타머사이언스의 압타머의 후보물질 개발 성공확률은 80% 이상이다. 또 항원-압타머 결합력은 20 나노몰로 우수하고 항원-압타머 결합시간은 30분 이상이다. 경쟁사들은 압타머 후보물질 개발 성공 확률은 10% 미만에 불과하고 결합력은 200나노몰 이상으로 크게 떨어진다. 결합 지속시간도 10분 미만이다. 낮은 나노몰 농도에서 항원 친화력이 강한 항체(압타머)가 생성된다. 압타머사이언스의 압타머가 질환 단백질에 ‘확실하게’, ‘오랫동안’ 결합해 약효가 극대화된다. 반대로 약물이 엉뚱한 세포로 침투가 줄여 부작용이 적다.

압타머사이언스는 신약 개발에 필요한 관련 응용기술도 모두 보유하고있다. 압타머 응용 기술엔 수율을 개선해 제조 원가를 낮추는 ‘최적화 기술’이 필수다. 또 반감기를 늘려 약효를 증대시키는 ‘치환’ 기술도 빼놓을 수 없다. 양쪽 끝 항원 수용체와 결합하는 ‘압타머 쌍’ 발굴 기술은 진단키트 개발에 적용된다.

하지만 내로라하는 압타머강자로 불리는 일본 리보믹스. 영국 압타머그룹 등도 일부 기술만 보유하고 있을 뿐이다. 미국 소마로직은 관련 기술을 모두 보유하고 있지만, 2010년 만료된 특허 수준의 압타머 발굴 기술을 보유하고 있다. 압타머사이언스는 한발 더 나아가 ‘혈뇌장벽’(BBB) 투과 압타머 기술까지 확보해 경쟁상대가 없다는 평가다.

김 본부장은 “현재 치료제 표적 바이오마커로 의미를갖는 약 250여 종 이상의 압타머 아카이브를 확보 중”이라며 “압타머 최적화로 후보물질 도출이 가능한 상태”라고 말했다. 이어 “현재 다수 치료제 개발사와 협력 관계를 맺고 있다”며 “이들과 간암, 파킨슨병, 췌장암, 고형암, 뇌종양, 뇌질환, 면역항암제 등으로 파이프라인을 확장하겠다”고 덧붙였다.

<압타머사이언스 주요 파이프라인>