■알츠하이머에 이어 난치병인 '자폐증 정복' 출사표-일본.중국 세포치료제 시장도 공략코멘트2

□엔케이맥스, 알츠하이머에 이어 난치병인 자폐 스펙트럼 장애 치료에 도전

2023.11

-미국 자회사 '엔케이젠 바이오텍' 지난10월 미국 나스닥 상장완료

-미국 자회사 엔케이젠바이오텍이 자사의 자가 NK세포치료제(SNK01)가 멕시코 앙헬레스병원

 임상연구심의위원회 승인 받아 자폐증 환자 치료시작

-미,임상학회에서 임상1상 결과발표-글로벌 대형제약사도 넘지못한 알츠하이머 치료효과 확인

-세포치료제 기업으론 세계 최초로 미,FDA로 부터 자가 NK세포치료제 'SNK01'의 1/2a 임상계획 승인획득

-일본 후생노동성으로부터 NK세포치료제(SNK01) 국내 제조시설의 의약품제조(GMP) 허가승인 획득

 14조 일본 세포치료제 시장 본격 진출

-중국 수강그룹으로부터 1000만달러(약 134억원) 규모의 1차 투자유치 완료

 추가 투자로(총5000만달러) 합자회사 설립, 본격적인 중국 세포치료제 시장 공략

신약전문 기업 엔케이맥스가 알츠하이머에 이어 난치병인 자폐 스펙트럼 장애(Autism spectrum disorders , ASD)

치료에 도전한다

<엔케이맥스>

15일 엔케이맥스에 따르면 자회사 엔케이젠바이오텍이 자사의 자가 NK세포치료제(SNK01)가 멕시코 앙헬레스병원

임상연구심의위원회(Institutional Review Board·IRB) 승인을 받아 자폐증 환자를 치료한다

해당 자폐증 환자는 14일(현지시간) SNK01을 첫 투약 받았으며, 매달 SNK01 40억개를 투여 받을 예정이다. 또한 바

이오마커 분석을 위한 채혈과 인지능력테스트도 함께 시작됐다

자폐증은 1000명에 1~2명 꼴로 발병되는 신경발달장애이다. 현재 자폐증의 정확한 발병원인은 밝혀지지 않았으나,
면역학적 기능과 조절의 변화가 영향을 줄 수 있다고 알려져 있다. NK세포는 신경세포의 기능과 신경돌기 성장 등 많

은 과정에 영향을 미친다

특히 NK세포의 기능변화는 정신분열증, 다발성경화증 등과 같은 신경 및 행동 장애의 발병과 상관관계가 있다는 것이

알려져 있다

회사측은 SNK01가 면역조절기능을 통해 자가반응성 T세포와 손상된 뉴런을 식별하고 제거할 수 있어 자폐증과 신경

및 행동 장애 개선에 중요한 역할을 할 것으로 예상하고 있다

폴 송(Paul Y. Song) 엔케이젠바이오텍 대표(CEO)는 “알츠하이머와 마찬가지로 자폐증 또한 동일한 신경염증이 증가

한다”며 “SNK01이 자폐증 환자 치료에 있어 혁신적인 효과를 보일 것으로 기대된다”고 말했다

한편, 엔케이맥스는 멕시코에서 알츠하이머 임상 1상을 성공적으로 종료했으며, 미국에서 중등증 알츠하이머 환자 대

상 임상 1/2a상 진행을 앞두고 있다

엔케이맥스가 세포치료제 기업으로는 처음으로 미국에서 알츠하이머 임상을 진행한다.

엔케이맥스는 자회사 엔케이젠바이오텍이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자가 NK세포치료제 'SNK01'의 임상계획
(IND)을 승인받았다고 최근 밝혔다

엔케이젠바이오텍은 지난달 미국 나스닥시장에 상장을 완료했다

<미국 자회사 엔케이젠 바이오텍-지난10월 나스닥상장>

SNK01은 기존 알츠하이머 치료에 사용하는 항체치료제와 유사하게 아밀로이드베타(Aβ), 타우(Tau) 등 비정상 단백

질 응집체(플라크)의 제거를 돕는다. 뿐만 아니라 신경염증을 줄여 뇌 속의 전반적 면역환경을 향상시키는 작용을 한다

이번 임상은 엔케이맥스가 멕시코에서 진행한 알츠하이머 임상 1상 데이터를 FDA가 인정해 미국에서 1/2a상으로 이

어서 진행된다. 멕시코 임상에선 최대 40억개 SNK01을 투여했지만 이번 미국 임상에서는 최대 60억개를 투여해 늘

어난 용량에 대한 안전성과 유효성을 탐색할 예정이다

멕시코 임상에서는 경증 환자들도 포함된 것과 달리 이번 임상은 중등증 알츠하이머 환자만을 대상으로 한다. 임상은

미국 내 4개 센터에서 36명을 대상으로 49주간 총 17회 투여하는 방식으로 진행된다

엔케이젠바이오텍 폴 송 대표는 "대부분의 치료법이 경증 알츠하이머병에 초점을 맞추고 있기 때문에 병이 진행된 환

자에 대한 치료방법이 없는 것이 현실"이라며 "FDA 측에서 투약 기간을 늘려 중등증 알츠하이머병 치료를 먼저 제안

할 정도로 SNK01는 잠재력을 인정받고 있다"고 말했다

 "대형 글로벌 제약사들도 넘지 못한 알츠하이머 치료효과를 확인했습니다."
지난달 26일(현지시간) 미국 보스턴에서 열린 알츠하이머 임상학회(CTAD)에서 신약후보 SNK01의 임상1상 최종결

과를 발표한 엔케이맥스 박상우 대표가 운을 뗐다

박 대표는 “올해 큰 화제가 된 레카네맙을 포함해 현재 승인된 치료제들은 알츠하이머 진행속도를 늦추는데 불과하지

만 SNK01은 진행을 멈추고 개선시키는 모습도 보였다."고 말했다. 또 "다양한 인지기능 시험결과와 단백질 지표들을

확인했고 특히 ADCOMS(알츠하이머 종합점수)가 중등증에서 경증으로 개선된 환자 데이터를 확보했다”고 강조했다.

지난달 25일 엔케이맥스의 미국 자회사 엔케이젠바이오텍은 미국FDA로부터 알츠하이머 임상 1/2a을 승인 받았다.
세포치료제 기업으로는 최초의 알츠하이머 임상 진입이다. 박 대표는 전임상 데이터 없이 알츠하이머 임상 계획을 승

인한 사례는 엔케이맥스가 최초라고 강조했다

박 대표는 “미국 임상은 멕시코 임상의 연속선 상에서 진행되는 것이다”며 “멕시코 때는 NK세포 치료 사례가 없어 최

저 용량을 10억개로 시작해야 했지만 이번 임상은 60억개로 늘리고 경증환자 없이 중등증 환자만 대상으로 진행한다.

보다 공격적인 임상디자인으로 더 큰 치료효과가 기대된다”고 밝혔다

끝으로 박 대표는 “사업이 원활히 잘 진행되고 있음에도 주가는 공매도 영향을 많이 받고 있다. 앞으로 회사가 할 수 있

는 조치를 다 해보려고 한다. 어려운 시기이지만 좋은 성과를 쌓아가면 결국에는 적정한 가치를 반영해줄 것이라고 믿

는다”고 언급했다

□엔케이맥스, 14조원 성장 기대 '日알츠하이머 치료' 상업화 본격 행보
2023.11.16

-日서 GMP 허가 완료...“알츠하이머 치료 상업화 본격화”
-日재생의료 시장 규모 2030년 14조원 육박

-일본 의료진들과 연구 협력 강화로 알츠하이머, 암 뿐만 아니라 자가면역 질환, 뇌졸중 등의 환자까지

 치료범위를 확장할 계획

-중국 수강그룹과 중국시장진출도 본격화, 수강그룹 대상으로 신주발행으로 투자유치

 신주 118만7943주를 주당 1만 1280원에 발행하며 납입 예정일은 12월 18일로 수강그룹은 엔케이맥스의

 2대주주로 등극할 예정

엔케이맥스가 일본 내 NK세포치료제 상업화를 위한 준비를 모두 마무리하고 상업화 본격 행보에 진입했다

16일 엔케이맥스에 따르면 이 회사는 일본 후생노동성으로부터 자사의 NK세포치료제(SNK01) 국내 제조시설의 의약

품제조(GMP) 허가를 받았다

이번 GMP 시설 정식 등록으로 일본 내 별도의 공장 설립없이 국내 시설에서 SNK01을 배양해 일본으로 보낼 수 있게

됐다. 엔케이맥스는 현재 도쿄, 오사카, 후쿠오카 등 재생의료 대표 지역의 의료기관과 SNK01 상업화를 위한 협의를

마친 상태다. 현재 시술대기자에 대한 SNK01 투여 일정을 조율하고 있다고 회사측은 전했다

이에 따라 환자뿐만 아니라 시술을 원하는 사람까지 모두 SNK01 투여를 받을 수 있다. 특히 알츠하이머와 암 환자들

에게 주목받고 있는 것으로 알려졌다. 지난 10월 엔케이맥스는 미국 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(CTAD)에서 임

상 1상 최종결과를 발표하며 알츠하이머에 대한 안전성과 유효성을 입증한 바 있다. 알츠하이머병 복합점수(ADCOM

S)를 측정한 결과 90%의 환자에게서 치료효과가 확인됐으며, SNK01 투여로 인한 부작용 또한 관찰되지 않았다.

아울러 여러 암종에 SNK 단독 또는 병용으로 사용이 가능하다는 점이 의료계의 이목을 끌고 있다. 초기 암의 경우 수

술 후 재발방지에 도움을 줄 수 있고 말기 암에서는 기존 항암제와 병용투여로 환자에게 치료 효과를 이끌어낼 수 있다

고 회사측은 전했다

엔케이맥스는 TKI불응성 비소세포폐암 임상 1/2a상에서 SNK01병용 효과에 대한 중간결과를 지난 6월 미국임상종양

학회(ASCO)에서 발표한 바 있다. 젬시타빈+카보플라틴 또는 젬시타빈+카보플라틴+세툭시맙을 함께 SNK01을 투여

한 결과 12명의 환자 중 부분관해(PR) 3명과 안정병변(SD) 9명으로 질병통제율(DCR) 100%의 유의미한 유효성이

확인됐다. 또한 SNK01 관련 부작용이 없는 것으로 나타나 안전성도 입증됐다

현재 사용되고 있는 암, 알츠하이머 치료제는 심각한 부작용이 야기될 수 있어 새로운 치료제에 대한 미충족 수요가 큰

상황이다. SNK01은 환자 본인의 몸 속 NK세포가 원료이기 때문에 부작용없이 안전한 투여가 가능하다는 것이 회사측

의 설명이다

박상우 엔케이맥스 대표는 “일본에서 상업화의 길이 열려 전세계인들이 치료를 받을 수 있게 됐다”며 “일본 의료진들과

연구 협력을 강화해 알츠하이머, 암 뿐만 아니라 자가면역 질환, 뇌졸증 등의 환자까지 치료범위를 확장할 계획이다”고

말했다

그는 이어 “NK세포는 바이러스에 감염된 세포와 암세포 등 비정상세포를 공격할 수 있고, 세포독성이 강한 SNK01은

여러 질병을 예방할 수 있을 것”이라고 덧붙였다

한편 일본은 아시아 지역 최대 규모의 재생의료 시장으로 꼽힌다. 한국보건산업진흥원은 일본 재생의료 시장 규모가
2030년 1조6000억 엔(13조8000억 원) 이상으로 성장할 것이라고 전망했다. 일본의 경우 국내와 달리 의사의 판단

으로 NK세포 등 면역세포치료제를 투여 받을 수 있다. 때문에 SNK01 투여로 인한 매출 창출이 기대되는 상황이다

한편 엔케이맥스는 지난달 20일 중국 수강그룹으로부터 1000만달러(약 134억원) 규모의 투자 계약을 체결하고 중국

시장을 본격 공략한다고 밝혔다

엔케이맥스는 수강그룹을 대상으로 신주 118만7943주를 주당 1만 1280원에 발행한다. 납입 예정일은 12월 18일이

다

투자금은 엔케이맥스와 수강그룹 양 사의 합작법인 설립을 위한 초기 자금이다. 중국 당국으로부터 합작법인이 승인되

면 수강그룹은 엔케이맥스에 추가 투자할 예정이다

엔케이맥스는 합작법인을 통해 중국 세포치료제 시장을 공략할 계획이다. 자사 자연살해(NK)세포 파이프라인을 중국

시장에 빠르게 상용화한다는 전략이다. 중국 보건당국은 안전성을 인정받은 세포치료제 투여를 허용해주고 있다

수강그룹은 중국 지난시(제남, 濟南) 상급병원들에 대한 의약품 공급망을 갖추고 있어 엔케이맥스 제품 판매는 수월할

전망이다. 수강그룹은 신속한 합작법인 설립을 위한 행정 절차들도 진행하고 있다.

엔케이맥스 관계자는 "중국 현지 세포치료제 생산시설 건설 등 본격적인 현지 진출 계획을 준비 중이다"며 “수강그룹

관계자들과 합작법인을 설립할 지역의 고위 공무원들이 지난달 19일 입국해 당사의 세포치료제 생산 시설, 본사 등을

시찰하고 돌아갔다”고 전했다

엔케이맥스는 미국과 중국 그리고 일본의 세포치료제 시장을 공략 내년부터 본격적인  매출성장의 원년으로 삼겠다는

전략으로 알츠하이머 치료제와 암치료제 선도기업으로 세포치료제 글로벌 1위기업으로 성장한다는 계획이다.