메디의 알츠하이머치료제 임상결과 - 케이네이처님 고견을 듣고 싶습니다.코멘트20

케이네이처님께서 이 글을 보실지 모르겠습니다.

아래 내용은 메디포스트의 알츠하이머치료제 임상결과 공시 내용입니다.

상당히 오랜기간 공을 들여서 어려운 임상을 했음에도 위약군 대비 유의미한 차이를 확인 할 수 없었다라고 결과에 기술되어 있습니다. 긍정적인 부분은 뉴로스템(줄기세포)을 반복 투여해도 심각한 부작용은 나오지 않았다 정도 입니다.아래 임상 결과에 대한 케이네이처님의 고견을 듣고 싶습니다.

메디포스트의 임상결과에 비추어 경증 환자를 대상으로 접근한 이번 네이처셀의 임상 플랜 변경이 현명한 선택인듯도 보이지만 메디포스트의 결과가 예상대비 너무 미미해서  줄기세포를 이용한 치매치료 자체가 상당히 가능성이 약한 것이 아닌가 하는 걱정도 됩니다. 얼마전 미국에서 임상결과 나온 파킨슨병 치료 사례를 보면 희망적인 부분도 느껴지기도 하지만 역시 치매 치료는 힘든 여정이긴 해보입니다.

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1) 임상시험 제목 :
알츠하이머병(Alzheimer's disease) 치료제 뉴로스템® 의 국내 임상 1/2a상 임상시험 결과

2) 임상시험 단계 : 국내 임상시험 제1/2a상

3) 대상질환명(적응증) :
알츠하이머병(Alzheimer's disease)

4) 임상시험 신청(승인)일 및 승인(시험)기관 :
- 신청일 : 2013년 06월 28일
- 승인일 : 2013년 09월 10일
- 임상승인기관 : 국내 식품의약품안전처(MFDS)
- 임상시험기관 : 국내 1개 병원

5) 임상시험 등록번호 :
NCT02054208 (미국 임상등록 사이트 www.clinicaltrials.gov)

6) 임상시험의 진행 경과 :

알츠하이머병 환자에게 뉴로스템®과 위약을 Ommaya reservoir를 통해 뇌실 내 4주 간격 3회 투여 시 용량별 안전성 및 내약성(dose limiting toxicity, DLT) 평가 및 탐색적 치료효과 평가

7) 임상시험 결과 :

- 총 10명을 대상으로 진행된 Phase 1의 안전성 평가 결과, 임상시험용 의약품 투여 후 가장 많이 발현된 이상반응은 ‘발열’이였으며, 그 다음으로 ‘두통’, ‘어지럼증’, ‘구토’ 등이었음. 저용량군과 고용량군의 이상반응 발생 경향은 대부분 유사하였음.

- 최대내약용량은 3.0x10^7 cells/2 mL 로 확인되었으며, Phase 2a 임상용량으로 진행함.

-  총 36명을 대상(뉴로스템 투여군 24명, 위약군 12명)으로 진행된 phase 2a군을 진행하였으며, 뉴로스템 투여 이후 발생한 이상반응이 대부분 경증으로 임상적으로 유의한 변화가 관찰되지 않은 점, 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않은 점 등을 종합하여 뉴로스템의 뇌실내 반복투여는 안전하고, 내약성이 양호한 것으로 확인됨.

- 총 36명을 대상으로 진행된 phase 2a에서 탐색적 치료 효과 평가 결과, 임상시험용 의약품 1차 투여(베이스라인) 24주 후 일차 유효성 평가변수인 ADAS-Cog의 변화량 유효성 평가변수에서 위약군과 뉴로스템군 간 통계적으로 유의한 차이를 확인할 수 없었음.

- 다만, 뇌척수액 바이오마커 검사결과에서 뉴로스템군의 경우, 일시적으로 아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 통계적으로 유의하게 감소함을 확인하였고, 투여 후 24주째 아밀로이드 PET에서 아밀로이드 침착이 위약군은 스크리닝 대비 증가하는 경향을 보인 반면, 뉴로스템 투여군은 감소하는 경향을 확인하였음.

8) 기대효과 및 향후 계획 :
- 추적 관찰 기간이 비교적 짧은 단기 임상시험이라는 점을 고려하여, 뉴로스템 투여환자에 대한 장기추적을 통한 ADAS-Cog를 포함한 인지기능개선 유무를 확인할 예정이며

- 본 임상1/2a시험의 결과 뉴로스템 투여군의 뇌척수액에서 예상 치료효능물질의 증가 소견과 병인물질인  아밀로이드 베타 단백질 42(Amyloid beta 42)와 총타우 단백질(total tau), 과인산화된 타우 단백질(phosphorylated tau)의 수치가 감소되는 소견이 확인되었으므로, 차후 적절한 질병 단계 설정과 평가 기간 설정, 효능강화 등을 통해 치매 치료제 개발을 진행할 계획.