파미셀

파미셀, 유전자 치료제 신규 원료물질 상업화 추진.미국 글로벌 제약사와 공동 연구를 진행 중

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파미셀(김현수 대표)은 유전자 치료제용 올리고뉴클레오타이드 합성 원료물질로 사용하는 신규 뉴클레오사이드의 제조 가능성을 확인, 상업화를 추진 중이라고 1일 밝혔다.<o:p></o:p>

이번 상업화 추진 대상 물질은 DMT-2’-O-TBDMS-RNA로, 안티센스 치료제 및 siRNA 치료제용 올리고뉴클레오타이드를 합성할 때 사용한다. 올리고뉴클레오타이드는 RNA가 단백질 합성에 관여하지 못하도록 하기에 치료 효과 상승에 기여한다.<o:p></o:p>

의약용 RNA 계열의 올리고뉴클레오타이드 합성을 위해 TBDMS(tert-Butyldimethylsilyl) 또는 TOM(triisopropylsilyloxymethyl) 그룹 등으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요한데, 이 중 TBDMS 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드는 가장 필요한 구조이지만, 공정과 정제가 어려워 대량 공급이 가능한 기업은 세계적으로 극소수에 불과하다.<o:p></o:p>

한편, 유전자가위 기술 등 발전으로 80개 이상의 뉴클레오타이드가 연결된 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 수요가 증가하지만 기존의 보호기 그룹은 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 합성에서 낮은 수율 및 합성 시간 연장 등 문제가 있어 TOM과 CEM(cyanoethoxymethyl) 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요하다. 해당 보호기가 부가된 뉴클레오사이드의 제조와 관련해 파미셀은 현재 미국 글로벌 제약사와 공동 연구를 진행 중이다.<o:p></o:p>

파미셀 관계자는 "최근 siRNA 기반 차세대 이상지질혈증 유전자 치료제인 렉비오를 출시하고, 텔로머라제 억제제로서 최초의 리보핵산(RNA) 항암제인 이메텔스타트 허가 절차에 돌입하는 등 핵산 의약품 연구가 활발하게 진행 중"이라며 "뉴클레오사이드는 이러한 유전자 치료제 및 핵산 의약품을 제조를 위한 기초물질로 수요가 증가하는 추세"라고 말했다.<o:p></o:p>

이어 "파미셀은 다수의 protected DNAs/RNAs 뉴클레오사이드 제품군을 보유하고 있어 글로벌 제약사 써모피셔사이언티픽, 머크 등의 공급 요청에 따라 제품군을 확대해 매출을 증대할 계획"이라고 덧붙였다.