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(주)제넥신 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)(비투석 신장질환 환자의 GX-E4(빈혈치료제) 제 3상 임상시험 결과)

제넥신 2023.12.22 17:29 댓글0

투자판단 관련 주요경영사항(임상시험 결과)

투자 유의사항		- 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. - 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. - 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.
1. 제목		비투석 신장질환 환자의 GX-E4(빈혈치료제) 제 3상 임상시험 결과
2. 주요내용	1) 임상시험명칭	비투석 신장질환 (ND-CKD) 환자의 빈혈 치료를 위해 EFEPOETIN ALFA의 공개, 무작위배정, 대조군 임상시험: METHOXY POLYETHYLENE GLYCOL-EPOETIN BETA (MIRCERA)와 비교하는 비열등성 임상시험 OPEN-LABEL RANDOMISED CONTROLLED TRIAL OF EFEPOETIN ALFA FOR TREATMENT OF ANAEMIA ASSOCIATED WITH CHRONIC KIDNEY DISEASE PATIENTS NOT ON DIALYSIS (ND-CKD). A NON-INFERIORITY TRIAL COMPARED TO METHOXY POLYETHYLENE GLYCOL-EPOETIN BETA (MIRCERA)
	2) 임상시험단계	3상
	3) 임상시험승인기관	MFDS(식품의약품안전처) 외 6개 국가 규제기관
	4) 임상시험실시국가	대한민국 외 6개 국가
	5) 임상시험실시기관	총 55개 기관 (국내: 서울성모병원 외 8개 기관)
	6) 대상질환	비투석 신장질환으로 인한 빈혈
	7) 신청일	2020-08-21
	8) 승인일	2021-03-31
	9) 등록번호	제 12622호
	10) 임상시험 목적	교정치료 평가기간 종료 시점에 헤모글로빈 (Hb) 반응률 (1 차 평가 변수)을 측정하여 CKD와 관련된 빈혈 치료에 efepoetin alfa의 효능을 평가
	11) 임상시험 방법	비투석 신장질환 (ND-CKD) 환자의 빈혈 치료를 위해 EFEPOETIN ALFA의 공개, 무작위배정, 대조군 임상시험: METHOXY POLYETHYLENE GLYCOL-EPOETIN BETA (MIRCERA)와 비교하는 비열등성 임상시험
	12) 1차 지표	평가기간 동안 Hb 반응률 (response rate)을 달성하고 유 지한 시험대상자의 비율 기준 비열등성 그룹 차이 - 반응률은 기저치와 비교하여 Hb ≥ 1 g/dL* 증가하고 수혈 없이 10-12 g/dL *범위 내의 Hb 농도로 정의한다
	13) 임상시험기간	2020-08-10~2023-06-30 (국내: 2021-08-18~2023-05-16)
	14) 목표 시험대상자 수	목표: 386명 등록: 391명 (국내 33명 포함)
3. 시험결과	1) 1차 지표 통계분석방법	본 연구의 1차 평가변수는 평가기간 종료 시 Hb 반응률(response rate)이다. Hb 반응은 평가기간 동안 수혈 없이 시험대상자 각각의 기저치 대비 ≥1 g/dL 이상 증가와 Hb 농도가 10-12 g/dL로 유지되는 것으로 규정된다. Efepoetin alfa Q2W를 사용한 치료가 1차 평가 변 수 측면에서 Mircera Q2W보다 임상적으로 비열등함을 입 증하기 위해, 가설에 대한 두 집단, 단측 검정, H0: pa-pb≤ -δ (열등성) and H1: pa-pb > -δ (비열등성)이 수행될 것이다. (pa와 pb는 각각 efepoetin alfa Q2W 및 Mircera Q2W 치료군의 반응률을 나타낸다.) 치료군 간 반응률의 차이를 추정하기 위해 Newcombe-Wilson score에 의한 95% 신뢰구간이 사용되며, 임상적 비열등성 마진은 δ=0.09로 추정된다. 1차 평가변수 응답률의 추정 차이를 중 심으로 95% CI의 하한이 -9% 이상일 경우 Mircera Q2W에 대한 efepoetin alfa Q2W의 비열등성은 적절하다 고 판단된다. 치료군 별 반응률도 추정해 Wilson score 95% 신뢰 구간이 계산된다. PP 모집단에 대한 1차 분석이 수행될 것이다.
3. 시험결과	2) 결과값	Efepoetin alfa Q2W 및 Mircera Q2W 치료의 Hb 반응성률은 각각 75.6% (95% CI: 69.2, 82.0), 69.3% (95% CI: 62.5, 76.1)이었다. Efepoetin alfa Q2W 및 Mircera Q2W 치료 간 Hb 반응률 차이는 6.3% (95% CI: -3.1,15.5)로 95% CI의 하한이 -9% 이상으로 Efepoetin alfa Q2W 및 Mircera Q2W 치료 간의 비열등성이 입증되었다.
4. 사실발생(확인)일		2023-12-22
5. 향후계획		당사는 해당 임상결과를 바탕으로 비투석 만성 신장질환 환자의 빈혈치료제로 품목허가신청을 진행할 계획임. 또한, 현재 투석을 받는 만성 신장질환 환자의 빈혈치료를 위한 GX-E4 제3상 임상시험의 IND를 승인받아 다국가 임상시험을 진행중에 있음.
6. 기타 투자판단과 관련한 중요사항
- 마스터 프로토콜의 1차지표 범위는 10-12g/dL이 기준이나, 국내 식약처에서 승인 당시 국내 환자에 대해서는 Target range를 10-11.5g/dL로 관리할 것을 요청받아 국내 프로토콜의 1차지표 범위는 10-11.5g/dL로 설정되었습니다. - 상기 사실발생(확인)일자는 당사가 외부 임상시험수탁기관(CRO)로부터 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령한 날짜입니다. - 본 공시 이후 당사의 보도자료 및 IR자료로 활용할 예정입니다.
※ 관련 공시	-